干細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)鏈加速實(shí)現(xiàn)技術(shù)與成本突圍

    本報記者 張敏 許林艷

    近年來，“干細(xì)胞”憑借自我更新與多向分化的核心潛能，已成為全球醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的研究熱點(diǎn)。今年1月份，我國首款干細(xì)胞治療藥品艾米邁托賽注射液上市。這標(biāo)志著我國干細(xì)胞藥物進(jìn)入商業(yè)化階段。

    “2025年可以被定義為干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用的元年，因?yàn)樵谶@一年，我國首款干細(xì)胞新藥上市，海南博鰲樂城干細(xì)胞收費(fèi)治療，多地密集出臺細(xì)胞與基因治療推進(jìn)政策，國家監(jiān)管步入統(tǒng)一全流程監(jiān)管階段。”云南省細(xì)胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任、云南省成體干細(xì)胞治療技術(shù)創(chuàng)新團(tuán)隊帶頭人潘興華向《證券日報》記者表示。

    清華大學(xué)生物醫(yī)學(xué)工程學(xué)院長聘教授、副院長杜亞楠預(yù)測，未來幾年，干細(xì)胞治療的臨床試驗(yàn)規(guī)模將繼續(xù)擴(kuò)大，相關(guān)新藥上市數(shù)量將增多，適應(yīng)癥范圍也將不斷拓展。

    干細(xì)胞治療何以發(fā)展壯大

    傳統(tǒng)藥物大多旨在緩解癥狀或控制病情發(fā)展，而干細(xì)胞治療的目標(biāo)是修復(fù)、替換或再生受損的細(xì)胞、組織和器官，試圖從根源上解決疾病問題。它的應(yīng)用領(lǐng)域涵蓋了多個現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的難題，比如阿爾茨海默病、疾病或衰老造成的組織損傷等。

    “最近30年來，干細(xì)胞治療技術(shù)取得了諸多突破性進(jìn)展，特別是諾貝爾獎級別的成果助推了干細(xì)胞治療技術(shù)的發(fā)展，其中核移植、人類胚胎干細(xì)胞建系、體細(xì)胞重編程、基因編輯、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞獲取、各種成體干細(xì)胞的發(fā)現(xiàn)及大規(guī)模擴(kuò)增、定向誘導(dǎo)分化技術(shù)等技術(shù)突破，解決了高效能干細(xì)胞的來源問題，推動干細(xì)胞治療技術(shù)不斷走向成熟。”潘興華表示。

    在我國，干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化正穩(wěn)步推進(jìn)。國家藥監(jiān)局藥品審評中心副主任王濤此前表示，從2017年開始到2025年1月份，我國一共批準(zhǔn)了120多款干細(xì)胞藥品進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，適應(yīng)癥包括血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)以及一些自身免疫系統(tǒng)疾病等。

    以骨科為例，干細(xì)胞治療展現(xiàn)出廣闊前景。北京大學(xué)人民醫(yī)院骨科副主任醫(yī)師邢丹向《證券日報》記者表示，骨關(guān)節(jié)炎和軟骨問題被認(rèn)為是干細(xì)胞治療需求最迫切的領(lǐng)域之一。目前，我國在干細(xì)胞臨床研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用方面采取“雙軌制”：一是藥物路線，企業(yè)完成動物實(shí)驗(yàn)后，符合條件者可以向國家藥監(jiān)局申請開展臨床試驗(yàn)；二是臨床技術(shù)路線，醫(yī)療機(jī)構(gòu)向國家衛(wèi)生健康委申請備案并獲批后，方可開展臨床研究。

    “國內(nèi)細(xì)胞治療醫(yī)院或中心、干細(xì)胞抗衰醫(yī)院、抗衰門診和包括細(xì)胞技術(shù)應(yīng)用的抗衰中心已經(jīng)出現(xiàn)。預(yù)計未來幾年，以海南博鰲、粵港澳大灣區(qū)為代表的先行先試區(qū)將不斷擴(kuò)大干細(xì)胞應(yīng)用規(guī)模，其他先行區(qū)將效仿推進(jìn)轉(zhuǎn)化應(yīng)用進(jìn)程。”潘興華表示。

    邢丹同時向記者強(qiáng)調(diào)，干細(xì)胞治療并非“包治百病”，公眾需理性看待其真正用途與安全邊界，科學(xué)認(rèn)知與規(guī)范應(yīng)用是行業(yè)健康發(fā)展的關(guān)鍵。

    技術(shù)攻堅與成本挑戰(zhàn)

    目前，干細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的壯大仍面臨多重挑戰(zhàn)。

    在監(jiān)管層面，各國對干細(xì)胞治療普遍持審慎態(tài)度。杜亞楠向《證券日報》記者介紹：“目前中美兩國獲批上市的兩款間充質(zhì)細(xì)胞藥物，主要靠分泌因子調(diào)節(jié)免疫，而非直接分化成新類型的功能細(xì)胞，因其安全性相對較高而成為‘先行者’”。相比之下，多能干細(xì)胞被認(rèn)為是未來的“終極方向”，能分化為成體所有細(xì)胞類型，但安全性（如致瘤風(fēng)險）是最大制約，技術(shù)難度高、制備成本昂貴，因此研發(fā)難度較高。

    在產(chǎn)業(yè)化應(yīng)用方面，質(zhì)量可控與成本可控，已成為干細(xì)胞從科研邁向市場的兩道必須跨越的門檻。

    在質(zhì)量可控方面，記者了解到，盡管干細(xì)胞治療技術(shù)近年來進(jìn)展迅速、應(yīng)用范圍不斷拓展，但在細(xì)胞產(chǎn)品質(zhì)量、安全標(biāo)準(zhǔn)等關(guān)鍵環(huán)節(jié)，仍存在一系列系統(tǒng)性挑戰(zhàn)，從而制約其大規(guī)模推廣應(yīng)用。

    “傳統(tǒng)的干細(xì)胞生產(chǎn)過程依賴人工，存在批次間質(zhì)量不穩(wěn)定的問題。”杜亞楠向記者介紹。

    潘興華向記者介紹，從干細(xì)胞新藥研發(fā)上市的路徑看，解決其中關(guān)鍵問題的措施包括：建立高效能干細(xì)胞識別、鑒定與制備技術(shù)，獲得靶向、高效、精準(zhǔn)治療的干細(xì)胞種子；突破維持干細(xì)胞高效擴(kuò)增技術(shù)，獲得大批量質(zhì)量均一干細(xì)胞產(chǎn)品；開展標(biāo)準(zhǔn)化、大規(guī)模、智慧化生產(chǎn)技術(shù)研究，建立智慧化細(xì)胞制造示范工廠和工業(yè)化生產(chǎn)技術(shù)體系等。

    邢丹向《證券日報》記者介紹：“降低成本的核心在于實(shí)現(xiàn)大規(guī)模、標(biāo)準(zhǔn)化、智能化生產(chǎn)，以保證批次間的一致性（產(chǎn)品質(zhì)量穩(wěn)定）。只有量產(chǎn)，才能攤薄成本，從而為未來進(jìn)入醫(yī)保創(chuàng)造條件。”

    事實(shí)上，產(chǎn)業(yè)鏈上下游已經(jīng)圍繞行業(yè)發(fā)展痛點(diǎn)尋求解決方案。記者了解到，以北京華龕生物科技有限公司（以下簡稱“華龕生物”）為代表的國內(nèi)企業(yè)，正通過自主研發(fā)推動細(xì)胞制造走向智慧化、規(guī)?；?/p>

    記者從華龕生物了解到，該公司開發(fā)的3D可降解微載體懸浮培養(yǎng)工藝，實(shí)現(xiàn)了單批次百億甚至千億級別干細(xì)胞生產(chǎn)。華龕生物聯(lián)合創(chuàng)始人、CEO劉偉向《證券日報》記者表示：“這項(xiàng)技術(shù)不是在做‘替代’，而是細(xì)胞培養(yǎng)領(lǐng)域里一項(xiàng)全新的技術(shù)。”與傳統(tǒng)工藝相比，新方法將所需空間從數(shù)千平方米B+A級廠房壓縮至近百平方米C級普通實(shí)驗(yàn)室，大幅降低了能耗與污染風(fēng)險，在質(zhì)量、產(chǎn)量與成本間找到平衡。

    價格是最直觀的體現(xiàn)：國產(chǎn)干細(xì)胞新藥“艾米邁托賽”定價僅為19800元，而比其早半個月在美國獲批的同類藥Ryoncil單次治療費(fèi)用高達(dá)19.4萬美元（約合137.88萬元）。而艾米邁托賽所采用的便是華龕生物的3D可降解微載體懸浮培養(yǎng)的干細(xì)胞制備工藝。

    “通過國產(chǎn)化生產(chǎn)、節(jié)省潔凈空間、減少人力投入，我們顯著降低了生產(chǎn)成本。這也是國產(chǎn)干細(xì)胞藥價格遠(yuǎn)低于美國同類產(chǎn)品的關(guān)鍵之一。”劉偉表示。

    展望未來，AI技術(shù)正為細(xì)胞制造帶來新突破。據(jù)杜亞楠介紹，AI已貫穿種子細(xì)胞篩選、生產(chǎn)工藝監(jiān)控、過程優(yōu)化與個性化治療方案制定等全鏈條，成為實(shí)現(xiàn)“細(xì)胞制造4.0”的核心驅(qū)動力。在智能化、規(guī)?；p輪驅(qū)動下，干細(xì)胞治療有望真正走向“大眾化、可及化”的產(chǎn)業(yè)新階段。

    行業(yè)發(fā)展駛?cè)肟燔嚨?/strong>

    當(dāng)前，我國干細(xì)胞治療領(lǐng)域已逐步構(gòu)建起覆蓋“研發(fā)—準(zhǔn)入—支付”全鏈條的政策支持體系，推動行業(yè)從技術(shù)探索邁向規(guī)范發(fā)展。

    2025年4月份，國家衛(wèi)生健康委發(fā)布國家重點(diǎn)研發(fā)計劃“常見多發(fā)病防治研究”等重點(diǎn)專項(xiàng)2025年度項(xiàng)目申報指南的通知，“干細(xì)胞研究與器官修復(fù)”作為重點(diǎn)專項(xiàng)之一，為技術(shù)研發(fā)筑牢政策根基。2025年9月28日，國務(wù)院公布《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》（以下簡稱《條例》），自2026年5月1日起施行，該《條例》被業(yè)內(nèi)視為打通臨床轉(zhuǎn)化堵點(diǎn)的重要制度突破。

    在準(zhǔn)入開放層面，2024年9月份，商務(wù)部、國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于在醫(yī)療領(lǐng)域開展擴(kuò)大開放試點(diǎn)工作的通知》指出，自本通知印發(fā)之日起，在中國（北京）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)、中國（上海）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)、中國（廣東）自由貿(mào)易試驗(yàn)區(qū)和海南自由貿(mào)易港允許外商投資企業(yè)從事人體干細(xì)胞、基因診斷與治療技術(shù)開發(fā)和技術(shù)應(yīng)用，以用于產(chǎn)品注冊上市和生產(chǎn)。

    在臨床應(yīng)用上，截至今年11月份，海南博鰲樂城已經(jīng)公布四批細(xì)胞治療新技術(shù)項(xiàng)目價格，共計獲批15項(xiàng)干細(xì)胞臨床技術(shù)，最低治療價格為1.6萬元/次。

    支付端持續(xù)突破。2025年3月份，國家醫(yī)保局印發(fā)《血液系統(tǒng)類醫(yī)療服務(wù)價格項(xiàng)目立項(xiàng)指南（試行）》，其中涉及干細(xì)胞成分去除費(fèi)、干細(xì)胞分離制備費(fèi)、干細(xì)胞冷凍費(fèi)等環(huán)節(jié)。

    杜亞楠向《證券日報》記者表示，當(dāng)前國家的政策組合拳清晰地傳遞出一個信號，即中國正在致力于構(gòu)建一個規(guī)范、高效、開放的干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展環(huán)境。通過“備案制”加速研發(fā)，通過“審批制”確保最終產(chǎn)品的安全有效，再輔以“先行先試”政策進(jìn)行市場探索，這套體系為干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的未來發(fā)展鋪平了道路。

    在政策紅利持續(xù)釋放的背景下，企業(yè)紛紛加快研發(fā)與戰(zhàn)略合作步伐，推動管線落地與國際化布局。

    中源協(xié)和細(xì)胞基因工程股份有限公司在回復(fù)投資者提問時表示，截至目前，公司干細(xì)胞治療產(chǎn)品共9個適應(yīng)癥獲得臨床默示許可，其中失代償期肝硬化獲批Ib/Ⅱ期臨床試驗(yàn)，治療特發(fā)性肺纖維化I期臨床試驗(yàn)已完成全部受試者入組。

    2025年6月份，華潤三九股份有限公司與南京艾爾普再生醫(yī)學(xué)就HiCM-188（iPSC心肌細(xì)胞）項(xiàng)目的聯(lián)合研發(fā)達(dá)成合作。該藥是全球首個在中、美兩國同時獲批臨床默示許可的基于誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的心衰再生治療創(chuàng)新藥。

    根據(jù)前瞻產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的報告，我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)市場規(guī)模逐年增長，預(yù)計2029年將超過2000億元，并在全球市場中占比進(jìn)一步上升。

    從首款新藥成功上市，到智能制造助力降本增效，再到全鏈條政策支持，一條系統(tǒng)性的細(xì)胞治療路徑正在形成。未來，隨著監(jiān)管體系進(jìn)一步完善、生產(chǎn)成本持續(xù)下降，干細(xì)胞治療有望從“高端選項(xiàng)”逐步走向“普惠醫(yī)療”，真正實(shí)現(xiàn)從實(shí)驗(yàn)室到病床的跨越。