兩款罕見(jiàn)病藥物進(jìn)口注冊(cè)獲批 藥企掘金罕見(jiàn)病治療藍(lán)海

    本報(bào)記者 閆立良 見(jiàn)習(xí)記者 郭冀川

    12月份以來(lái)，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序，接連批準(zhǔn)了兩款罕見(jiàn)病藥品，注射用司妥昔單抗、奧法妥木單抗注射液的進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)，這也是今年罕見(jiàn)病用藥首次進(jìn)口注冊(cè)獲批。

    罕見(jiàn)病，是患病率極低的一大類疾病的統(tǒng)稱，一般為慢性、病情嚴(yán)重、多數(shù)不加干預(yù)的話會(huì)導(dǎo)致死亡。12月18日在北京召開(kāi)的2021年中國(guó)罕見(jiàn)病大會(huì)上，國(guó)家醫(yī)療保障局副局長(zhǎng)李滔介紹，國(guó)家醫(yī)療保障局自2018年成立以來(lái)，連續(xù)四年每年一次動(dòng)態(tài)調(diào)整醫(yī)保藥品目錄，累計(jì)將507種新藥、好藥納入了目錄，通過(guò)目錄調(diào)整實(shí)現(xiàn)了用藥保障范圍不斷擴(kuò)大和結(jié)構(gòu)優(yōu)化。截至目前，國(guó)內(nèi)共有60余種罕見(jiàn)病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入了國(guó)家醫(yī)保目錄，涉及25種疾病。

    通過(guò)對(duì)罕見(jiàn)病藥品的醫(yī)保準(zhǔn)入談判，也大幅度降低罕見(jiàn)病用藥的價(jià)格，今年共有7個(gè)罕見(jiàn)病藥品醫(yī)保談判成功，平均降幅達(dá)65%。尤其是SMA（脊髓性肌萎縮癥）注射液大幅降價(jià)納入目錄，從一針70萬(wàn)元的天價(jià)降低到3萬(wàn)多元，再加上納入醫(yī)保的費(fèi)用報(bào)銷，已經(jīng)基本上解決了SMA患者的用藥問(wèn)題，極大降低了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

    為了鼓勵(lì)藥企研發(fā)罕見(jiàn)病治療藥物，今年10月份、11月份先后發(fā)布了《罕見(jiàn)疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》《罕見(jiàn)疾病藥物臨床研究統(tǒng)計(jì)學(xué)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》，這些政策結(jié)合罕見(jiàn)疾病特征，對(duì)罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)及科學(xué)的試驗(yàn)設(shè)計(jì)提供建議和參考，提高了罕見(jiàn)病相關(guān)的臨床研發(fā)效率。

    巨豐投資首席投資顧問(wèn)張翠霞對(duì)《證券日?qǐng)?bào)》記者表示，中國(guó)近年來(lái)十分重視罕見(jiàn)病的診治和研發(fā)，相關(guān)政策框架日漸完善，越來(lái)越多的醫(yī)藥企業(yè)投入罕見(jiàn)病新藥研發(fā)。罕見(jiàn)病新藥研發(fā)領(lǐng)域的市場(chǎng)景氣度也在不斷提升，相關(guān)公司受到資本青睞。

    張翠霞說(shuō)：“在一級(jí)市場(chǎng)上，藥明生物、瑞華資本等知名機(jī)構(gòu)和基金，成為罕見(jiàn)病藥物研發(fā)公司的戰(zhàn)略投資者，主要投向研發(fā)管線豐富，自主研發(fā)的藥企。二級(jí)市場(chǎng)上，有康蒂尼藥業(yè)、德益陽(yáng)光和瑯鈺集團(tuán)等在早期研發(fā)階段積極布局，以及像亞盛醫(yī)藥、君實(shí)生物等在政策引導(dǎo)下進(jìn)入罕見(jiàn)病用藥領(lǐng)域。一直以來(lái)罕見(jiàn)病藥品較為短缺，依賴進(jìn)口，隨著政策推動(dòng)，這一領(lǐng)域有望成為藥企的藍(lán)海市場(chǎng)。”

    新思界產(chǎn)業(yè)研究中心發(fā)布的《2020-2024年中國(guó)罕見(jiàn)病藥物行業(yè)全面市場(chǎng)調(diào)研及投資分析報(bào)告》顯示，為鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)、上市，我國(guó)發(fā)布多項(xiàng)政策給予支持，也吸引海外產(chǎn)品進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，提升本土藥企對(duì)于罕見(jiàn)病藥物的研究重視度，未來(lái)五年國(guó)內(nèi)市場(chǎng)或有不同罕見(jiàn)病藥物陸續(xù)上市。

    國(guó)信證券高級(jí)研究員張立超告訴《證券日?qǐng)?bào)》記者，相比普通藥物，罕見(jiàn)病藥物不僅研發(fā)難度大、成本高，同時(shí)還面臨著受眾群體狹小、藥物專利保護(hù)不足等問(wèn)題。由于罕見(jiàn)病市場(chǎng)用藥量少，對(duì)于相關(guān)藥企而言，應(yīng)全面評(píng)估罕見(jiàn)病新藥的研發(fā)成本以及為患者、醫(yī)療保健系統(tǒng)和社會(huì)帶來(lái)的收益，客觀評(píng)價(jià)罕見(jiàn)病藥品從研發(fā)到推向市場(chǎng)的全周期進(jìn)程，結(jié)合國(guó)家的相關(guān)優(yōu)惠激勵(lì)政策，保證合理利潤(rùn)。

    “罕見(jiàn)病藥物在研發(fā)過(guò)程中與普通藥物相比存在著研發(fā)成本更高、投資回報(bào)率更低，且研發(fā)周期更長(zhǎng)、風(fēng)險(xiǎn)更高的特性。因此，藥企在并購(gòu)和拓展罕見(jiàn)病藥物研發(fā)管線時(shí)，應(yīng)重點(diǎn)關(guān)注研發(fā)周期、審批時(shí)限、研發(fā)成本、相關(guān)費(fèi)用、企業(yè)利潤(rùn)、社會(huì)效益等指標(biāo)，結(jié)合企業(yè)社會(huì)責(zé)任建設(shè)，有效兼顧企業(yè)利潤(rùn)與社會(huì)效益之間的關(guān)系。預(yù)計(jì)隨著政府對(duì)罕見(jiàn)病藥品研發(fā)的激勵(lì)政策支持、企業(yè)自身對(duì)社會(huì)責(zé)任的持續(xù)追求，越來(lái)越多優(yōu)秀的罕見(jiàn)病藥企將脫穎而出，在贏得社會(huì)尊重的同時(shí)獲得企業(yè)增值。”張立超說(shuō)。

（編輯 崔漫 才山丹）