強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)手！?華東醫(yī)藥拿下國產(chǎn)BCMA CAR-T澤沃基奧侖賽注射液中國大陸?yīng)毤疑虡I(yè)化權(quán)益

    2023年1月16日，華東醫(yī)藥宣布，公司全資子公司華東醫(yī)藥（杭州）有限公司與科濟(jì)藥業(yè)全資子公司愷興生命科技（上海）有限公司簽訂了產(chǎn)品獨(dú)家商業(yè)化合作協(xié)議，獲得愷興生命用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的全人抗自體BCMACAR-T候選產(chǎn)品澤沃基奧侖賽注射液于中國大陸的獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益。華東醫(yī)藥（杭州）將支付2億元人民幣首付款，以及最高不超過10.25億元人民幣的注冊及銷售里程碑付款。

    華東醫(yī)藥表示，澤沃基奧侖賽注射液將為多發(fā)性骨髓瘤患者提供新的治療選擇。作為一款極具潛力的產(chǎn)品，澤沃基奧侖賽注射液將進(jìn)一步豐富公司血液疾病領(lǐng)域產(chǎn)品線，在市場推廣方面將與公司該領(lǐng)域現(xiàn)有重點(diǎn)品種共享專家網(wǎng)絡(luò)、研究及臨床資源，形成有效協(xié)同。

    多發(fā)性骨髓瘤治療存巨大需求空白 CAR-T療效顯著前景廣闊

    公告顯示，澤沃基奧侖賽注射液（zevorcabtagene autoleucel，研發(fā)代號：CT053）是一種用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤（R/RMM）的全人抗自體BCMA（B細(xì)胞成熟抗原）CAR-T（嵌合抗原受體T細(xì)胞）候選產(chǎn)品，于2019年獲得美國FDA的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）及孤兒藥稱號，以及先后于2019年及2020年獲得歐洲藥品管理局（EMA）的優(yōu)先藥物（PRIME）及孤兒藥產(chǎn)品稱號。澤沃基奧侖賽注射液也于2020年獲得國家藥監(jiān)局的突破性治療藥物品種。

    多發(fā)性骨髓瘤（MM，Multiple Myeloma）治療仍存在巨大的需求空白。多發(fā)性骨髓瘤是一種致命性的血液惡性腫瘤，骨髓中的漿細(xì)胞失去控制的增長，并產(chǎn)生異常蛋白，從而導(dǎo)致包括心臟和腎臟等重要器官受損。目前該疾病尚無法治愈，且?guī)缀跛谢颊呓K將復(fù)發(fā)，5年復(fù)發(fā)率近70%。目前在傳統(tǒng)療法下復(fù)發(fā)的患者，預(yù)后較差，且治療選項(xiàng)很少。

    澤沃基奧侖賽注射液在復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤治療領(lǐng)域展現(xiàn)出了良好的臨床治療效果。2021年12月份，科濟(jì)藥業(yè)在美國血液學(xué)會（“ASH”）年會上展示了澤沃基奧侖賽注射液在中國進(jìn)行的開放標(biāo)簽、單臂I/II期臨床試驗(yàn)（LUMMICAR STUDY 1）的I期研究成果。2022年10月份，基于在中國進(jìn)行的開放標(biāo)簽、單臂I/II期臨床試驗(yàn)（LUMMICAR STUDY 1）的數(shù)據(jù)，澤沃基奧侖賽注射液的藥品上市許可申請獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）受理，并被納入優(yōu)先審評審批程序。目前，國內(nèi)尚無BCMA適應(yīng)癥的CAR-T產(chǎn)品獲批。

    2022年12月份，LUMMICAR STUDY 1的關(guān)鍵性II期的初步研究數(shù)據(jù)在2022年美國血液學(xué)會年會上進(jìn)行了展示。研究結(jié)果顯示，截至2022年8月16日，102例患者的中位隨訪時(shí)間為9個(gè)月（范圍為0.4-17.8個(gè)月），ORR為92.2%（95%CI，85.13，96.55），VGPR及以上緩解的比率為85.3%，CR/sCR的比率為45.1%。研究結(jié)果表明，澤沃基奧侖賽注射液具有良好的安全性和療效。澤沃基奧侖賽注射液對伴隨高危因素患者也表現(xiàn)為一種前景光明的治療手段。

    根據(jù)世界衛(wèi)生組織的數(shù)據(jù)，在2020年，中國同期約有113，000例多發(fā)性骨髓瘤患者（新確診及復(fù)發(fā)/難治患者）。根據(jù)華安證券研報(bào)，中國多發(fā)性骨髓瘤相關(guān)治療藥物的市場規(guī)模到2025年有望進(jìn)一步增長至24億元。

    資料來源：ACRO Biosystems，華安證券研究所

    華東醫(yī)藥率先布局CAR-T產(chǎn)業(yè) 提升腫瘤領(lǐng)域創(chuàng)新競爭力

    多發(fā)性骨髓瘤是全球第二大惡性血液疾病，華東醫(yī)藥在血液疾病領(lǐng)域深耕多年，現(xiàn)有核心產(chǎn)品環(huán)孢素軟膠囊、嗎替麥考酚酯膠囊/分散片、他克莫司膠囊、注射用地西他濱、西羅莫司口服液等均在血液疾病領(lǐng)域應(yīng)用廣泛。多年來，華東醫(yī)藥堅(jiān)持以臨床價(jià)值學(xué)術(shù)推廣為核心，憑借領(lǐng)先的產(chǎn)品質(zhì)量水平和市場服務(wù)經(jīng)驗(yàn)，在血液疾病領(lǐng)域已形成了完善的市場服務(wù)人員配備、完備的營銷管理體系及廣泛的市場資源。

    此次華東醫(yī)藥牽手合作的科濟(jì)藥業(yè)是一家在中國及美國擁有業(yè)務(wù)的生物制藥公司，主要專注于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法?？茲?jì)藥業(yè)建立了一個(gè)綜合細(xì)胞治療平臺，已內(nèi)部開發(fā)多項(xiàng)新技術(shù)以及擁有全球權(quán)益的產(chǎn)品管線?？茲?jì)藥業(yè)在全國同類公司中率先建立了自主、垂直一體化的生產(chǎn)能力，在上海市金山區(qū)建成商業(yè)化生產(chǎn)廠房，取得了中國第一張CAR-T細(xì)胞療法的藥品生產(chǎn)許可證。同時(shí)，科濟(jì)藥業(yè)也計(jì)劃進(jìn)行其他臨床試驗(yàn)以開發(fā)澤沃基奧侖賽注射液作為多發(fā)性骨髓瘤的早線治療方法。

    本次與科濟(jì)藥業(yè)合作被視為是華東醫(yī)藥布局細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)鏈的戰(zhàn)略之舉，未來有望持續(xù)提升華東醫(yī)藥在腫瘤領(lǐng)域市場競爭力。當(dāng)前，細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)蓬勃發(fā)展，技術(shù)日趨成熟，市場規(guī)模將有望實(shí)現(xiàn)持續(xù)快速增長。華東醫(yī)藥表示，通過本次商業(yè)化合作，華東醫(yī)藥迅速進(jìn)入細(xì)胞治療領(lǐng)域，并將參照ADC產(chǎn)業(yè)搭建模式，持續(xù)深化細(xì)胞治療全產(chǎn)業(yè)鏈布局。

    腫瘤領(lǐng)域是公司醫(yī)藥工業(yè)重點(diǎn)發(fā)展的三大核心治療領(lǐng)域之一。近年來，華東醫(yī)藥不斷圍繞腫瘤領(lǐng)域進(jìn)行深入布局，先后與ImmunoGen、Kiniksa、Heidelberg Pharma等多家國外創(chuàng)新研發(fā)企業(yè)進(jìn)行合作，引進(jìn)全球領(lǐng)先的創(chuàng)新技術(shù)與產(chǎn)品。

    在ADC領(lǐng)域，華東醫(yī)藥以未被滿足臨床需求為驅(qū)動，已打造全球一流的自主研發(fā)產(chǎn)業(yè)平臺，并組建了一支具有國際領(lǐng)先水平的技術(shù)團(tuán)隊(duì)，旨在不斷開發(fā)針對實(shí)體瘤和血液瘤領(lǐng)域不同癌種的ADC創(chuàng)新藥物，豐富公司腫瘤領(lǐng)域創(chuàng)新產(chǎn)品管線，做強(qiáng)做深A(yù)DC領(lǐng)域生態(tài)鏈。公司正在按照既定規(guī)劃，在2025年之前，立項(xiàng)開發(fā)不少于10款A(yù)DC創(chuàng)新產(chǎn)品并全力推動產(chǎn)品注冊臨床研究。公司與德國參股子公司Heidelberg Pharma合作開發(fā)的靶向BCMA的ADC藥物HDP-101，目前正在開展用于治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的海外I/IIa期臨床試驗(yàn)。本次交易完成后，華東醫(yī)藥在惡性血液腫瘤治療領(lǐng)域?qū)⑿纬苫熕幬?、ADC產(chǎn)品和CAR-T產(chǎn)品的多維度管線布局。

    未來，公司將繼續(xù)在腫瘤領(lǐng)域加大布局，以臨床需求和患者為先，與國內(nèi)外優(yōu)秀的企業(yè)合作，積極推進(jìn)在研及引進(jìn)新藥的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程，最終實(shí)現(xiàn)公司在腫瘤領(lǐng)域國際化布局及領(lǐng)先的市場競爭力。

    （CIS）