前沿生物董事長、總經(jīng)理謝東：守好管線“方寸地” 亮出中國創(chuàng)新藥“新底氣”

    本報記者 曹衛(wèi)新

    全球醫(yī)藥創(chuàng)新浪潮奔涌，技術(shù)迭代與格局重塑加速演進(jìn)，中國創(chuàng)新藥正打破“跟跑”慣性，在“并跑”中向“局部領(lǐng)跑”奮力邁進(jìn)。

    今年2月份，前沿生物藥業(yè)（南京）股份有限公司（以下簡稱“前沿生物”）與全球生物制藥企業(yè)葛蘭素史克（GSK）就公司兩款處于早期研發(fā)階段的小核酸（siRNA）管線產(chǎn)品達(dá)成全球獨(dú)家授權(quán)合作，以“首付款+里程碑付款+分級特許權(quán)使用費(fèi)”的模式，斬獲超10億美元潛在收益，成為中國小核酸創(chuàng)新藥“出海”的重要突破。

    此次合作背后有著怎樣的技術(shù)底氣？又將為中國創(chuàng)新藥全球化帶來哪些啟示？日前，前沿生物董事長、總經(jīng)理謝東接受了《證券日報》記者專訪，就合作細(xì)節(jié)、技術(shù)布局及行業(yè)發(fā)展等核心問題展開深入交流。

    戰(zhàn)略同頻

    在小核酸賽道群雄逐鹿的當(dāng)下，前沿生物能在產(chǎn)品早期階段就獲得GSK的青睞，核心在于產(chǎn)品的差異化“硬實(shí)力”與雙方高度契合的戰(zhàn)略眼光。這并非偶然的合作，而是雙方基于各自優(yōu)勢與發(fā)展需求的雙向選擇。

    謝東在專訪中坦言，跨國藥企在挑選合作伙伴時，有著清晰的“考量標(biāo)尺”，核心聚焦于三個維度：一是戰(zhàn)略協(xié)同性，即合作資產(chǎn)能否對其現(xiàn)有管線進(jìn)行有效補(bǔ)充；二是資產(chǎn)本身的競爭力，扎實(shí)的研究數(shù)據(jù)、鮮明的差異化特色，以及領(lǐng)先的研發(fā)節(jié)奏都是不可或缺的加分項；三是合作方的綜合實(shí)力，研發(fā)能力與團(tuán)隊專業(yè)度是長期合作的基礎(chǔ)。

    “GSK擁有一支高度專業(yè)的研發(fā)團(tuán)隊，其不僅在生物醫(yī)學(xué)研究上實(shí)力雄厚，在全球臨床開發(fā)、商業(yè)化布局，以及資源整合方面均具備無可比擬的優(yōu)勢。”謝東表示，雙方的合作是優(yōu)勢互補(bǔ)、雙向成就的選擇。

    GSK呼吸、免疫與炎癥研發(fā)高級副總裁兼全球負(fù)責(zé)人通過公開渠道表示，與前沿生物的合作，進(jìn)一步強(qiáng)化了公司的免疫學(xué)管線，新增了兩款具有潛在全球首創(chuàng)價值的寡核苷酸（小核酸）療法，為改善多種腎病患者預(yù)后帶來重要機(jī)遇。這些資產(chǎn)與公司聚焦平臺技術(shù)和炎癥驅(qū)動疾病的戰(zhàn)略高度契合。

    在謝東看來，GSK的公開表態(tài)，既是對前沿生物創(chuàng)新能力、研發(fā)質(zhì)量體系、團(tuán)隊專業(yè)度及知識產(chǎn)權(quán)布局的高度認(rèn)可，也是對中國小核酸創(chuàng)新藥研發(fā)實(shí)力的充分肯定。

    深耕技術(shù)

    這份來自國際巨頭的認(rèn)可，背后是前沿生物長期深耕技術(shù)、布局管線的深厚積淀，公司梯次推進(jìn)的小核酸管線矩陣為合作成果落地提供了核心支撐。

    早在數(shù)年前，前沿生物就精準(zhǔn)洞察小核酸賽道的發(fā)展?jié)摿?，憑借清晰的立項邏輯與扎實(shí)的技術(shù)積累，一步步搭建起多靶點(diǎn)、多適應(yīng)癥的管線矩陣，覆蓋腎病、心血管疾病、代謝性肝炎等多個重大疾病領(lǐng)域。

    談及前沿生物在小核酸領(lǐng)域的核心競爭力，謝東給出的答案是“全鏈條布局+差異化研發(fā)”。

    不同于單純的研發(fā)型Biotech企業(yè)，前沿生物憑借艾可寧的研發(fā)與商業(yè)化，早已構(gòu)建起覆蓋研發(fā)、臨床、生產(chǎn)、商業(yè)化的全產(chǎn)業(yè)鏈體系，就像為管線發(fā)展搭建了“一站式保障平臺”，讓產(chǎn)品從立項到落地的每一步都走得更穩(wěn)、更快。

    “我們在靶點(diǎn)選擇上，會深入拆解疾病的發(fā)病機(jī)制，重點(diǎn)布局具備協(xié)同作用的雙靶點(diǎn)及高差異化產(chǎn)品，用清晰的研發(fā)邏輯筑牢長期競爭的‘護(hù)城河’。”謝東表示。

    謝東稱，公司管線立項始終圍繞兩大核心：一是堅守臨床價值，聚焦差異化，精準(zhǔn)評估產(chǎn)品在療效、安全性上的優(yōu)勢，貼合市場未滿足的需求；二是依托自身優(yōu)勢，將20余年在多肽藥物研發(fā)中積累的長效遞送技術(shù)成功復(fù)用于小核酸研發(fā)，同時借助艾可寧商業(yè)化過程中打造的全流程研發(fā)體系為管線高效推進(jìn)保駕護(hù)航。

    目前，前沿生物已布局FB7013、FB7011、FB7023、FB7033等多款小核酸管線，形成了“多點(diǎn)開花、梯次推進(jìn)”的良好格局。

    談及公司小核酸管線進(jìn)展，謝東表示：“FB7013已提交IND申報，F(xiàn)B7011處于臨床前階段，計劃1年至2年內(nèi)就能獲取兩款產(chǎn)品的人體臨床數(shù)據(jù)；FB7023、FB7033則是基于創(chuàng)新雙靶點(diǎn)機(jī)制設(shè)計，2026年將讀出關(guān)鍵臨床前數(shù)據(jù)，2027年完成IND申報。”

    遞送技術(shù)是小核酸藥物研發(fā)的核心壁壘，亦是前沿生物持續(xù)攻堅的關(guān)鍵方向。

    “我們已針對一款自研遞送系統(tǒng)完成專利申請并公開，同時還在肝外靶點(diǎn)遞送領(lǐng)域積極探索。”謝東表示，未來公司管線立項將更聚焦臨床差異化，深耕“First-in-Class”或“Best-in-Class”產(chǎn)品，避免在擁擠賽道進(jìn)行“Me-too類”重復(fù)研發(fā)；同時充分發(fā)揮雙靶點(diǎn)、遞送技術(shù)的核心優(yōu)勢，構(gòu)建屬于自己的技術(shù)“護(hù)城河”。

    模式創(chuàng)新

    謝東表示，與GSK的合作，不僅為前沿生物帶來了可觀的潛在收益，更像一次“對標(biāo)國際”的歷練。

    此次前沿生物與GSK達(dá)成兩款小核酸管線產(chǎn)品的全球獨(dú)家授權(quán)合作，其中一款產(chǎn)品已進(jìn)入IND申報階段，一款為臨床前候選藥物。

    根據(jù)合作協(xié)議，前沿生物將獲得4000萬美元首付款、1300萬美元近期里程碑付款，以及最高9.5億美元的開發(fā)、監(jiān)管及商業(yè)化里程碑付款，兩款產(chǎn)品上市后公司還將享有全球凈銷售額的分級特許權(quán)使用費(fèi)。

    合作分工方面，基于產(chǎn)品當(dāng)前研發(fā)階段及各自優(yōu)勢，前沿生物將負(fù)責(zé)其中一款產(chǎn)品的中國Ⅰ期臨床試驗(yàn)推進(jìn)，以及另一款產(chǎn)品的IND申報支持性研究，GSK負(fù)責(zé)后續(xù)全球范圍內(nèi)的開發(fā)、注冊及商業(yè)化工作。

    在謝東看來，公司主導(dǎo)中國Ⅰ期臨床，有著雙重重要意義。一方面，依托公司在國內(nèi)成熟的臨床研究經(jīng)驗(yàn)，能高效推進(jìn)項目進(jìn)度，同時國內(nèi)臨床相較海外具備成本優(yōu)勢，有助于產(chǎn)品快速達(dá)成后續(xù)里程碑；另一方面，通過開展符合國際標(biāo)準(zhǔn)的早期臨床研究，公司能進(jìn)一步積累小核酸藥物開發(fā)經(jīng)驗(yàn)，完善內(nèi)部臨床運(yùn)營體系，同時在項目關(guān)鍵科學(xué)決策中保持相應(yīng)的參與度與影響力，為后續(xù)全球化發(fā)展積累經(jīng)驗(yàn)。

    針對市場關(guān)注的“是否轉(zhuǎn)型早期研發(fā)授權(quán)模式”，謝東態(tài)度明確，前沿生物不會成為單一的授權(quán)型企業(yè)，此次合作只是管線價值實(shí)現(xiàn)的一種方式。目前，公司擁有上市創(chuàng)新藥、即將上市的高端仿制藥，能為研發(fā)提供持續(xù)穩(wěn)定的現(xiàn)金流支撐，這也是公司靈活布局的底氣所在。

    “在BD合作方面，前沿生物始終保持開放包容的態(tài)度。未來在小核酸領(lǐng)域，我們會采取靈活的商業(yè)模式：適合全球化合作的產(chǎn)品就積極攜手國際藥企，實(shí)現(xiàn)價值最大化；對于與核心戰(zhàn)略強(qiáng)關(guān)聯(lián)、公司具備獨(dú)特優(yōu)勢的管線，我們會牢牢掌握主導(dǎo)權(quán)，自主推進(jìn)研發(fā)和開發(fā)工作。”謝東表示。